До недавних пор самым дорогим лекарством в мире по версии Forbes была «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии. Но в августе этого года американским регулятором в здравоохранении FDA было одобрено применение нового препарата — «Зинтегло», который стоит почти в полтора раза дороже.
ДИСКЛЕЙМЕР: препарат только выходит на американский рынок и не лицензирован для использования в России. Соответственно, у нас его не применяют. А, значит, обязательная ремарка про необходимость консультации у специалиста и возможных противопоказаниях преждевременна. Но мы решили на всякий случай об этом написать.
Один укол «Золгенсмы» обходится больному (в России это обычно происходит при активном участии благотворительных фондов) в сумму около 2 млн долларов. А инъекция «Зинтегло» стоит аж 2,8 млн долларов!
Что это за лекарство и что им можно вылечить? «Зинтегло» является первым в мире препаратом для генной терапии взрослых и детей, страдающих бета-талассемией. Эта наследственное заболевание крови, при котором происходит нарушение синтеза гемоглобина. В тяжелых случаях такие пациенты нуждаются в регулярных переливаниях эритроцитов, причем пожизненно.
Производители нового препарата предлагают использовать свой продукт генной терапии, который нужно вводить всего один раз. Как это работает? В партнерских медицинских центрах будут забирать у таких пациентов гемопоэтические (то есть кроветворные) клетки костного мозга. Затем планируется «чинить» их, добавив ген, отвечающий за производство гемоглобина. После всех манипуляций клетки будут возвращены законному владельцу. Предполагается, что этого будет достаточно, чтобы победить коварный недуг.
По крайней мере об этом свидетельствуют результаты двух многоцентровых клинических исследований, в которых участвовали взрослые и дети, нуждающиеся в постоянных переливаниях. Из 41 пациента, получивших препарат, успешно излечились 89%.
Что, впрочем, не исключает многочисленных «побочек». Отмечены снижение уровня тромбоцитов, носовые кровотечения, аллергические реакции и пр. Отдельно производитель оговаривает потенциальный риск развития рака крови. Все пациенты, получившие препарат, должны пожизненно находится под наблюдением онкологов и сдавать соответствующий анализ крови не реже одного в раза в год в течение как минимум 15 лет. Интересный нюанс: в роли доставщика нужного гена в клетку выступает вектор (вирус), и при исследовании крови таких пациентов на ВИЧ методом ПЦР высока вероятность ложноположительного результата. Судя по всему, эти вирусы генетически схожи.
Ну и от высокой науки к меркантильным вопросам. Допустим, пациент (страховая компания, благотворительная организация) изыскал такие немалые средства для лечения. Что делать, если чудо-лекарство не подействует? Производитель забирает авансовый платеж и подписывает соглашение. Согласно ему, до 80% стоимости терапии будет возмещено, если в течение последующих двух лет потребность пациента в переливаниях эритроцитов не исчезнет.
Будет ли этот препарат зарегистрирован в России? Говорить об этом пока преждевременно. Это связано как с непростой международной обстановкой, так и с отсутствием широкого клинического опыта применения «Зинтегло». Если выстраивать параллели с бывшим «чемпионом по прайсу» «Золгенсмой», перспективы не очень оптимистичные. Этот препарат был зарегистрирован в нашей стране только в конце прошлого года — на 2,5 года позже, чем в США. А истории, связанные со сбором средств и в целом особенностями финансирования лечения редких детских заболеваний, стали предметом для общественной дискуссии, причем достаточно ожесточенной. Остается только надеяться, что рано или поздно достижения науки станут достоянием нуждающихся в них пациентов. А донорская кровь и ее компоненты будут использоваться только там, где нет другого клинического выхода.
Сдавать кровь — простой способ спасать жизни людей. Становитесь донором и регистрируйтесь в DonorSearch, чтобы следить за своими донациями и получать приятные бонусы!
